举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 美国37种立异药2022年获批上市，孤儿药占比超50％2023/1/27 来历：新京报 浏览数：

日前，美国食药监局（FDA）发布2022年度新药审批总结陈述。陈述数据显示，曩昔十年，平均每一年有43种新药获批上市，虽然2022年只有37个获批，低在平均值，却有很多药物用在医治选择很少或没有医治选择的患者，有20个取得孤儿药认定，占比54%。

20个取得孤儿药认定的药物，不乏一些用在罕有病的首个专门性医治药物。如2022年9月29日获批的Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方），该药由Amylyx制药公司开辟，是医治肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新方式。在此之前，FDA仅核准两款用在医治ALS的药物，别离为赛诺菲的利鲁唑和日本三菱田边的依达拉奉（Radicava）。临床数据显示，不管是作为单药医治仍是添加至ALS现有医治方案中，与抚慰剂组患者比拟，Relyvrio医治组患者在功能成果方面显示出统计学意义和临床意义的改良。

2022年8月，赛诺菲旗下公司健赞的罕有病药物Xenpozyme（奥利普酶α）获批，这是FDA核准的首个用在医治酸性鞘磷脂酶缺少症的药物，此次获批的顺应症为医治成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺少症的非中枢神经系统表示。酸性鞘磷脂酶缺少症又被称为尼曼-皮克病，是一种罕有的遗传性肌病，因缺少分化鞘磷脂所需的酶，致使该脂质在肝脏、脾脏、肺和年夜脑中储蓄积累。该症可在婴儿期、儿童期或成年期，而且可能致使脾脏或肝脏肿年夜、呼吸坚苦、肺部传染和不平常的瘀伤或出血和其他疾病表示。在Xenpozyme获批前，该症的医治治理仅包罗撑持性护理和监察并发症。

2022年3月，CDKL5缺少症患者也迎来首个专门医治药物——Marinus Pharma公司的Ztalmy（加奈索酮）口服混悬剂，用在医治2岁和以上CDKL5缺少症相干的癫痫爆发患者。CDKL5缺少症是一种罕有的神经发育障碍，由位在X染色体上的CDKL5基因突变引发，特点是病发早，癫痫爆发难以节制，神经发育严重受损。Ztalmy是一种神经性类固醇，可作为GABAA受体的阳性别构调理剂阐扬感化。GABA是中枢神经按捺性神经递质之一，与焦炙、重要、抑郁等情感转变有关。Ztalmy感化在神经元突触和突触外GABAA受体，到达抗癫痫和抗焦炙活性的功效。

除罕有病药物外，获孤儿药认定的还包罗8个抗肿瘤药物。如阿斯利康的抗CTLA-4抗体Imjudo，在2022年10月获批上市，与抗PD-L1抗体Imfinzi（度伐利尤单抗）联用，医治不成切除的肝细胞癌患者，为肝癌患者供给了一种由两重免疫查抄点按捺剂组成的全新免疫组合疗法。

一样在2022年10月获批的Tecvayli，是强生旗下杨森公司的双特异性抗体Tecvayli（Teclistamab），用在医治复发/难治性多发性骨髓瘤成半岛体育人患者。该药同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体，作为皮下医治给药，经由过程将CD3阳性T细胞召募到表达BCMA的骨髓瘤细胞四周，激起T细胞杀伤肿瘤细胞。

取得孤儿药资历认定的新药所医治的疾病范畴还触及转甲状腺素卵白淀粉样变性多发性精神病、某些类型的阻塞性肥厚型心肌病、烧伤的焦痂、泛发性脓疱型银屑病、肾功能快速恶化的成人肝肾综合征等。